Hrvatska pokreće domaću proizvodnju imunoterapije za liječenje raka krvi

Do deset pacijenata godišnje u Hrvatskoj trenutačno prima komercijalnu CAR-T terapiju, iako je stvarna potreba osam do deset puta veća, a sada KBC Sestre milosrdnice i Zaklada Zora pokreću proces koji bi mogao promijeniti dostupnost jedne od najskupljih i najučinkovitijih terapija u hematologiji.

Početak validacije u Zagrebu

Zaklada Zora i KBC Sestre milosrdnice u petak su predstavili početak validacije domaće proizvodnje CAR-T stanične imunoterapije za hematološke onkološke bolesnike. Riječ je o postupku u kojem se pacijentove imunološke stanice genetski modificiraju kako bi ciljano prepoznale i uništile tumorske stanice, a terapija se dosad u Hrvatskoj provodila isključivo putem komercijalnih pripravaka iz inozemstva.

Tijekom sljedećih šest mjeseci provodit će se provjera može li se CAR-T terapija u hrvatskom laboratoriju proizvoditi u skladu s najstrožim sigurnosnim i regulatornim standardima. Terapija će se primjenjivati u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice, uz suglasnost Ministarstva zdravstva, a prvi pacijenti mogli bi je primiti već na jesen.

Besplatni prvi pripravci za najteže bolesnike

Voditelj Zaklade Zora Mladen Merćep istaknuo je da je proces već započeo i da se završetak validacije očekuje do ljeta.

– Validacija je započela i trebala bi završiti do ljeta. Prvi pripravci mogli bi biti spremni na jesen. Prvih pet pripravaka bit će besplatno za one pacijente kojima je jedino preostalo liječenje CAR-T terapijom. O tome tko će ih primiti, odlučit će liječnički konzilij, sukladno dijagnozi i zdravstvenom stanju – rekao je Mladen Merćep.

Proizvodnja će se odvijati u laboratorijima Banke tkiva i stanica Zavoda za transfuzijsku i regenerativnu medicinu unutar KBC-a Sestre milosrdnice, gdje su već dopremljeni oprema i reagensi potrebni za početak postupka.

Projekt se provodi uz potporu američke neprofitne organizacije Caring Cross, na čelu s Borom Dropulićem, jednim od začetnika CAR-T terapije. Njihovo sudjelovanje donosi međunarodno iskustvo i stručnu podršku u uspostavi proizvodnje prema standardima koji vrijede u vodećim svjetskim centrima.

Veliki jaz između potreba i dostupnosti

Trenutačno se u KBC-u Zagreb godišnje liječi osam do deset pacijenata komercijalnim CAR-T pripravcima, iako je procjena da je stvarna potreba višestruko veća. Osim ograničene dostupnosti, terapija je iznimno skupa, što dodatno opterećuje zdravstveni sustav i smanjuje broj bolesnika koji mogu do nje doći.

Očekuje se da će domaća proizvodnja značajno sniziti troškove i omogućiti da terapija postane dostupna svim pacijentima kojima je medicinski indicirana, a ne samo onima koji do nje mogu doći u kasnijim linijama liječenja.

Mogućnost ranije primjene u liječenju

Pročelnik Zavoda za hematologiju KBC-a Sestre milosrdnice Petar Gaćina naglasio je da domaća proizvodnja otvara prostor za znatno širu i raniju primjenu terapije.

– Do sada je ovu terapiju godišnje primalo do deset naših bolesnika, i to tek u trećoj liniji liječenja. Domaća proizvodnja omogućit će da znatno veći broj pacijenata dobije priliku za ovu terapiju, a nadamo se i ranije u tijeku liječenja, možda čak i u prvoj liniji – rekao je Petar Gaćina.

Laboratoriji spremni za stroge protokole

Voditeljica Odjela Banke tkiva i stanica Marija Zekušić potvrdila je da su tehnički preduvjeti za početak postupka osigurani.

– Stigla je sva oprema i reagensi, spremni smo za provedbu postupka validacije – rekla je Marija Zekušić, dodajući da će u proces biti uključeni liječnici, ali i stručnjaci iz područja molekularne biologije i biotehnologije.

Poruka uprave bolnice

Zamjenik ravnatelja KBC-a Sestre milosrdnice Neven Tučkar ocijenio je da projekt ima šire značenje od same ustanove.

– U KBC-u Sestre milosrdnice pružit ćemo sve potrebne resurse kako bi ova proizvodnja zaživjela i omogućila našim pacijentima pristup najboljim oblicima liječenja – rekao je Neven Tučkar.

Širi cilj Zaklade Zora

Zaklada Zora proces je pokrenula s ciljem uvođenja domaće proizvodnje CAR-T terapije za oboljele od B-staničnih leukemija, limfoma, multiplog mijeloma i teških oblika autoimunih bolesti u kojima B limfociti imaju ključnu ulogu. Cilj je osigurati razvoj i dostupnost stanične imunoterapije svima kojima je ona medicinski indicirana.

U tu svrhu krajem 2024. pokrenuta je i kampanja „Umjesto jedne kave doniraj za život“, kojom se prikupljaju sredstva za razvoj i proizvodnju CAR-T terapije u Hrvatskoj, uz poruku da bi domaća proizvodnja mogla dugoročno promijeniti način liječenja najtežih hematoloških bolesnika.